每經記者｜許立波    每經編輯｜陳俊杰    

今年全國兩會，如何為生物醫(yī)藥創(chuàng)新“松綁”與“護航”成為多方熱議焦點。

在接受《每日經濟新聞》記者專訪時，全國政協(xié)委員、復旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉介紹道，他今年提交了多項建議與提案：從醫(yī)療AI發(fā)展遭遇的“數據不出院”困境，到發(fā)生藥品嚴重不良事件后如何保障患者權益，再到大力發(fā)展噬菌體療法以解決細菌耐藥??一系列難題亟待破解。

朱同玉認為，患者發(fā)生嚴重不良事件后的補償與風險共濟制度的缺失，已嚴重制約了創(chuàng)新藥物、藥械的研發(fā)及應用推廣。他之所以提出要建立非預期藥械嚴重不良事件風險共濟制度，“主要考慮為患者提供一種保障，同時也為制藥和醫(yī)療器械的創(chuàng)新產品，提供一些制度性的支撐，其中非常關鍵的一點是需要第三方的專家評價，因為這些非預期并發(fā)癥的因果關系需要專業(yè)判斷和大量數據的積累”。

全國政協(xié)委員、復旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉 圖片來源：受訪者供圖

建立非預期藥械嚴重不良事件風險共濟制度

隨著我國生物醫(yī)藥產業(yè)駛入發(fā)展的快車道，創(chuàng)新藥械的獲批數量與日俱增，但伴隨而來的醫(yī)療事故風險也在增加。

朱同玉援引的一組數據揭示了問題的緊迫性：上市后的藥物嚴重不良反應/事件的報告數從2017年的12.6萬份增加到2024年的45.4萬份，7年間的漲幅高達260%；嚴重報告數量占同期報告總數的比例也從8.8%增長至17.5%，增長了8.7個百分點。 

朱同玉的建議中提到，對于藥品藥械的嚴重不良事件，尤其是非預期的嚴重不良事件中的受害人及其家屬權益保護建立風險治理與共濟制度，是從制度環(huán)境建設來推動我國患者安全及生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新驅動發(fā)展的重要舉措。但我國在該領域的立法和相關制度保障上還處于相對空白階段。

一旦非預期的嚴重不良事件發(fā)生，可能因患者得不到及時救治、引起糾紛，甚至導致創(chuàng)新藥械公司的臨床試驗項目暫停甚至中斷，也可能因補償不及時影響患者的持續(xù)治療。上市后的藥品藥械嚴重不良事件的相關補償則更為落后，被傷害人普遍補償不足，合法合規(guī)的補償救濟渠道不暢，醫(yī)務工作者和患者被動陷入相關爭議和糾紛等現象較為普遍。

為此，朱同玉建議構建一個多層次的風險治理體系。具體而言，首先是在法律層面，將現有疫苗領域的風險共濟探索擴展至全領域。其次，建立國家層面的專項公共基金池，針對部分嚴重傷害事件先行墊付，后由社會性保險機構跟進賠付，以發(fā)揮政府的兜底作用。同時，針對創(chuàng)新藥械產品建立強制性風險儲備金制度。最后，還要建立由患者代表、生物醫(yī)藥行業(yè)代表、醫(yī)務人員代表以及行業(yè)監(jiān)管部門代表等共同構成的國家級委員會，系統(tǒng)推進完善風險共濟制度。

建設可信數據空間，助力醫(yī)療數據“合規(guī)出院”

在人工智能和醫(yī)療大模型蓬勃發(fā)展的今天，高質量的醫(yī)療數據是驅動技術創(chuàng)新的核心燃料。然而，現實中，這些寶貴的“燃料”卻常常被困在醫(yī)院內部，形成了“醫(yī)院不敢出、科研沒法做、患者拿不到”的三重梗阻。

朱同玉告訴記者，關于數據不出院的困境，主要是由于醫(yī)院管理者擔心患者信息隱私泄露，當然也與數據確權尚未完全實現等因素有關，這導致醫(yī)院管理者首選的策略便是一刀切地限制數據的流出，這樣也造成患者自己的數據可看不可用、可看不可拿。同時，這也制約了方興未艾的醫(yī)療智能體所需的數據流通。

朱同玉在針對醫(yī)療數據的提案中指出，當前法律法規(guī)對醫(yī)療數據泄露的追責極為嚴格，醫(yī)院缺乏區(qū)分“原始數據”和“數據價值”的能力，難以判斷哪些合作是合規(guī)的，只能選擇最為保守的方案。在這種環(huán)境下，醫(yī)院管理者首選的策略便是“一刀切”地限制數據流出。

出于對患者隱私和數據安全的保護考慮，當前醫(yī)療數據跨機構流通存在明顯壁壘。朱同玉表示，目前，醫(yī)院間的數據調閱率不足15%，而醫(yī)療數據中約70%屬于非結構化數據。這類數據無法支撐高質量的人工智能模型訓練，導致人工智能企業(yè)難以與醫(yī)院合作，而醫(yī)院自身又缺乏治理能力，從而形成惡性循環(huán)。

如何破局？朱同玉在提案中給出了系統(tǒng)性方案——構建一個“技術可控、規(guī)則清晰、利益共享、患者受益”的新型數據生態(tài)，其核心是借鑒廣州衛(wèi)生健康行業(yè)可信數據空間的成功經驗，由國家衛(wèi)健委牽頭，聯合國家數據局，在重點城市和醫(yī)院集團試點建設醫(yī)療可信數據空間。

在部署隱私計算與智算算力方面，可授權人工智能企業(yè)的算法模型在醫(yī)院內運行，對數據進行本地化治理和訓練，只帶走參數和結果，原始數據始終留在醫(yī)院。

此外，為打通患者獲取數據的“最后一公里”，讓患者成為數據價值釋放的受益者而非旁觀者。朱同玉還建議：建設統(tǒng)一的患者數據查詢與下載平臺，患者通過實名認證后，可一鍵下載本人完整的電子病歷數據，打破“數據能看不能拿”的僵局。

“醫(yī)療數據價值的釋放，既不能以犧牲安全為代價，也不能因噎廢食而阻礙創(chuàng)新。” 朱同玉表示。

加快噬菌體治療標準體系建設

細菌耐藥已成為嚴峻的全球性公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，能精準殺菌的噬菌體療法被寄予厚望。然而，朱同玉指出，當前美國、歐洲、澳大利亞等國均在加速布局噬菌體治療的臨床指南和審批路徑，我國雖在科研層面不乏亮點，但缺乏噬菌體制劑統(tǒng)一質量標準，噬菌體臨床應用審批路徑和要求尚不明確。

目前，我國在噬菌體治療領域的主要困境體現在兩方面：一是質量標準存在斷層，國內僅有上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會于2024年發(fā)布的團體標準，但該標準缺乏全流程質量要求與控制的指導標準，亟需推動更高級別的標準建設。

二是審批路徑模糊，政策紅利與執(zhí)行細則之間存在空白。朱同玉告訴記者：“關于噬菌體治療，按照國務院818號令，今年就可以進行一些備案的注冊，這將會大大地促進這一前沿領域的落地應用，但其中一些細則，還需要專家和政府部門共同的推進。”

為了破解瓶頸、搶占先機，朱同玉提出了一套“標準先行、路徑試點、產業(yè)培育”的組合拳。他首先建議，盡快以現有上海團體標準為藍本，出臺《治療用噬菌體制劑質量控制技術指導原則》，明確噬菌體的選擇、生產和質控的核心要求，為研發(fā)和檢定噬菌體制品提供統(tǒng)一標尺。

朱同玉還提出，針對臨床急需的個性化噬菌體制劑和安全風險低的配方制品，允許符合相應生物安全和潔凈條件的機構進行生產，在倫理審查和緊急救治備案框架下使用，試點2年至3年的GMP（藥品生產質量管理規(guī)范）豁免期或簡化認證，同時要求企業(yè)利用豁免期加速GMP設施建設，試點“階梯式GMP”。

“對于噬菌體療法這一前沿領域，國際競爭十分激烈。”朱同玉在采訪中對記者強調，“像美國、澳大利亞、韓國等，由于噬菌體對人體的安全性是比較公認的，所以對GMP要求有一定的豁免期，甚至對人體安全性試驗也有部分豁免，這樣將加快這一領域的發(fā)展”。